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北京時代方略

基因療法新銳被2.5億美元收購 能否突破現(xiàn)有CRISPR技術(shù)的局限？

近日，總部位于紐約的Emendo Biotherapeutics（下稱Emendo公司）宣布和AnGes達(dá)成收購協(xié)議，AnGes將以2.5億美元收購該公司。Emendo公司致力于下一代CRISPR技術(shù)的開發(fā)，以實(shí)現(xiàn)對整個基因組的高精度基因編輯。這一收購將擴(kuò)展AnGes公司基因編輯療法的研發(fā)管線。Emendo公司在今年1月完成了6100萬美元的B輪融資。

來源： 創(chuàng)鑒匯　

 

近日，總部位于紐約的Emendo Biotherapeutics（下稱Emendo公司）宣布和AnGes達(dá)成收購協(xié)議，AnGes將以2.5億美元收購該公司。Emendo公司致力于下一代CRISPR技術(shù)的開發(fā)，以實(shí)現(xiàn)對整個基因組的高精度基因編輯。這一收購將擴(kuò)展AnGes公司基因編輯療法的研發(fā)管線。Emendo公司在今年1月完成了6100萬美元的B輪融資。

 

 

被喻為“上帝的手術(shù)刀”的CRISPR-Cas9系統(tǒng)已經(jīng)應(yīng)用到包括醫(yī)藥、農(nóng)業(yè)、基礎(chǔ)科研等諸多領(lǐng)域?？茖W(xué)家們還開發(fā)出一系列以CRISPR-Cas9為基礎(chǔ)的工具，例如可以轉(zhuǎn)換單個核苷酸的堿基編輯器，以期治療單基因點(diǎn)突變導(dǎo)致的遺傳疾病。然而，這些新技術(shù)并不完美，存在著遞送效率低、脫靶效應(yīng)及潛在的安全隱患等問題。此外，盡管CRISPR開辟了新的基因編輯可能性，但該技術(shù)因核酸酶的特異性而受到限制。

Emendo公司開發(fā)的OMNI™技術(shù)平臺是新一代新型核酸酶發(fā)現(xiàn)平臺，同時也是核酸酶優(yōu)化平臺，融合了蛋白質(zhì)工程改造和蛋白定向進(jìn)化能力。借助技術(shù)平臺，公司使用新型的OMNI™核酸酶，針對每個靶標(biāo)基因進(jìn)行優(yōu)化，來滿足成功進(jìn)行高精度基因編輯的三個要求：具有等位基因特異性，高活性，且無“脫靶效應(yīng)”，同時還保持了基因編輯的高效性。Emendo公司的技術(shù)平臺可以實(shí)現(xiàn)更精準(zhǔn)的基因編輯，同時靶向更多之前無法編輯的靶點(diǎn)，具有治療多種之前被認(rèn)為無法治療的遺傳疾病的潛力。

目前，公司正在開發(fā)血液疾病和眼科適應(yīng)癥的治療方法，其血液疾病領(lǐng)域有3款在研產(chǎn)品，針對嚴(yán)重先天性中性粒細(xì)胞減少癥、原發(fā)性免疫缺陷、骨髓衰竭適應(yīng)癥，眼科疾病領(lǐng)域有2款在研產(chǎn)品，針對遺傳性眼病。此外，Emendo公司還在探索該技術(shù)在皮膚病和腫瘤中的應(yīng)用。

 

 

Emendo公司在研管線（圖片來源：Emendo公司官網(wǎng)）

今年，隨著CRISPR基因編輯技術(shù)獲得諾貝爾化學(xué)獎，也使得基因編輯這一領(lǐng)域受到資本格外的關(guān)注。11月，Metagenomi公司宣布完成了6500萬美元的A輪融資，致力于從微生物宏基因組（metagenomics）數(shù)據(jù)中，借助AI和機(jī)器學(xué)習(xí)等方法，篩選出新型基因編輯系統(tǒng)；禮來（Eli Lilly and Company）支付1億美元與Precision BioSciences簽訂了合作協(xié)議，在基因組編輯方面展開合作；同樣在11月，Spotlight Therapeutics宣布完成3000萬美元的A輪融資，旨在開發(fā)非病毒的基因編輯療法，用于體內(nèi)直接編輯目標(biāo)基因。

參考資料：

[1] EmendoBio Gene Editing Company Acquired by AnGes, Inc. Retrieved Dec 16, 2020, from https://emendobio.com/press/emendobio-gene-editing-company-acquired-by-anges-inc/

[2] Takeda’s gene editing partner is snapped up for $250M cash as sector continues to heat up. Retrieved Dec 16, 2020, from https://endpts.com/takedas-gene-editing-partner-is-snapped-up-for-250m-cash-as-sector-continues-to-heat-up/

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